아밀로이드 올리고머의 형성을 차단하는 약
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[메디게이트뉴스 박도영 기자] 기업공개(IPO)를 2번이나 시도했다 철회했던 알제온(Alzheon)이 미국 국립보건원(NIH)으로부터 연구비 지원을 받으면서 알츠하이머 치료 후보물질의 3상 임상시험을 진행할 수 있게 됐다.
28일 관련업계에 따르면 알제온은 최근 국립보건원의 미국 국립노화연구소(NIA)로부터 신경독성 용해성 아밀로이드 올리고머의 형성을 차단하는 경구제제인 ALZ-801을 사용한 임상3상 연구를 진행할 수 있도록 5년간 총 4700만 달러를 지원받게 됐다고 밝혔다. 임상연구는 2021년 1분기 시작할 계획이다.
ALZ-801은 활성제인 트라미프로세이트(tramiprosate)의 뇌 침투성 경구용 저분자 프로드러그로, 이전에 경증~중등증 알츠하이머 환자 2000명을 대상으로 한 대규모 다국가 3상 연구에서 유효성 입증에 실패했던 후보물질이다.
전체 환자 집단에서 유의한 결과를 보여주지 않았지만 APOE4/4 환자 하위그룹에서 유망한 효능 신호가 관찰됐다. 중등증 APOE4/4 하위그룹에서 장기 임상 효능에 대한 강력한 근거를 보였다. ALZ‑801 또는 트라미프로세이트를 사용한 이전 연구에서 두 약물 모두 MRI 스캔 후 환자에서 뇌 부종의 근거가 없는 유리한 안전성과 내약성을 보여줬다.
이번 연구는 아포지질단백질 e4 대립유전자(APOE4/4) 2개를 보유한 초기 알츠하이머 환자를 대상으로 진행될 예정이다. 이 유전적 프로파일을 가진 알츠파이머 환자는 빠르게 질병이 진행될 위험이 더 높고, 병원성 아밀로이드 올리고머를 표적으로 하는 약제에 반응하는 것으로 알려져 있다.
알제온의 창립자, 사장 겸 최고경영자(CEO)인 마틴 톨라(Martin Tolar) 박사는 "이번 결정은 현재 알츠하이머 환자의 인지 저하의 주요 동인으로 자리잡은 독성 베타 아밀로이드 올리고머를 표적하기 위한 알제온 과학자들의 공로를 인정하는 것이다"면서 "7년 동안의 획기적인 노력 끝에 질병의 진행을 늦추거나 멈출 수 있는 첫 번째 알츠하이머 경구 치료제 개발의 선두주자로 부상한 것을 자랑스럽게 생각한다"고 말했다.
알제온 측은 NIA의 보조금 지원은 성공 확률을 높이기 위해 APOE4/4 환자에게 초점을 맞춘 정밀의학 및 신경독성 용해성 아밀로이드 올리고머를 선택적으로 표적하는 치료 메커니즘 등 알츠하이머 치료 분야에서 ALZ-801의 강력한 임상적 근거와 선구적인 3상 시험 설계를 인정하는 것이라고 밝혔다.
알제온 연구팀은 ALZ‑801이 목표 임상 용량에서 장기적인 안전성 프로파일이 유리한 상태로 뇌에서 용해성 신경독성 아밀로이드 올리고머의 형성을 완전히 차단함을 확인했다. 또한 신체의 자연 방어력을 강화해 독성 아밀로이드 올리고머 형성을 억제하는 것으로 나타났다.