뜨겁게 달궈진 알츠하이머병 치료제 개발 경쟁…"서광이 보인다"
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알츠하이머병은 치매를 일으키는 퇴행성 뇌질환이다. 치매의 가장 흔한 원인이다. 베타 아밀로이드라는 작은 단백질이 과도하게 만들어져 뇌에 쌓이면서 뇌 기능을 떨어뜨리는 발병 메카니즘 정도가 밝혀졌다. 뇌 세포의 골격 유지에 중요한 역할을 하는 타우 단백질의 변형도 알츠하이머병의 발병에 영향을 미치는 것으로 나타났다.
지난 20여년간 전세계 대학과 병원, 연구소 등에서 밝혀낸 사실이다. 평균수명의 연장과 함께 인구고령화가 사회문제로 발전하면서 알츠하이머병은 반드시 해결해야 할 숙제가 돼버렸다. 그만큼 누가 앞선 진단방법과 치료제를 개발하는가에 따라 2050년 미국 내에서만 1400만명으로 예상되는 거대한 시장을 선점할 수 있기 때문에 개발경쟁이 특히 치열하다.
원본보기그러나 알츠하이머병의 치료제나 발병을 억제하는 백신 등의 개발은 여전히 걸음마 단계이다. 베타 아밀로이드와 타우 단백질에 초점을 맞춘 치료제와 백신 개발이 줄을 이었지만, 치료효과가 미미하든가 뇌가 부풀어오르는 등의 만만치 않은 부작용을 동반했다. 지난해 세계 1위 제약사인 미국의 화이자도 알츠하이머병 치료제 개발을 중도에 포기하고 300명 정도를 감원했다.
최근 뉴욕 월가의 벤처투자업계가 스타트업 ‘유나이티드 뉴로사이언스’의 연구개발 성과에 주목하고 있다. 알츠하이머병 치료에 한 발짝 다가섰다는 평가가 조심스럽게 나오는 중이다.
아일랜드 더블린에서 4년 전 문을 연 유나이티드 뉴로사이언스는 처음부터 베타 아밀로이드 단백질과 관련된 백신 개발에 몰두했다. ‘UB-311’로 불리는 치료용 백신에 대한 임상시험은 1∼3상 가운데 2상을 마쳤다.
블룸버그 통신에 따르면 임상시험 결과 별다른 부작용이 나타나지 않았고, 임상시험에 응한 환자 42명 가운데 96%에서 유의미한 결과를 거뒀다. 기억력이 소폭 회복되는 등 뇌기능이 눈에 띄게 좋아졌고, 뇌세포의 뉴론에 단백질이 침착하는 현상이 줄었다.
원본보기이 회사는 중국계 미국인 여성 메이메이 허(35)가 최고경영자(CEO)를, 그의 남편인 루 리스(37)가 회사 안살림을 각각 맡고 있다. 허의 어머니인 창이 왕 박사가 이 회사의 최고과학담당자(CSO)로서, 연구개발을 진두지휘하고 있다. 대만국립대를 나온 왕은 록펠러대에서 박사학위를 받았다.
허는 블룸버그통신과 인터뷰에서 “임상 2상까지 1억달러(약 1127억원)의 개발비가 들어갔다”면서 “마지막 단계인 임상 3상을 마치기 위해 좀 더 많은 샘플을 확보하고 펀드를 끌어모으는 중”이라고 밝혔다.
알츠하이머병 치료제 개발에 일찌감치 뛰어든 프랭크 롱고 스탠퍼드대 신경학과장은 “유나이티드 뉴로사이언스의 후보물질이 인간의 면역체계에 반응을 일으켜 상당히 성공적인 결과를 만들어냈다”고 설명했다.
원본보기허-리스 부부의 이력 또한 특이하다. 허는 하버드 법대를 나온 뒤 맥킨지와 유명 로펌에서 일한 변호사 출신이다. 부동산 개발업자인 남편 리스를 만나 하와이에서 태양광 발전과 유기농장을 경영했다. 2년 정도 농장을 운영하다 어머니 왕박사를 설득해 알츠하이머병 치료제 개발에 나섰다. 왕 박사는 구제역 등 동물백신에 관한 100여개의 특허를 보유 중이다.
지금까지는 베타 아밀로이드 단백질의 일부를 대량생산한 물질로 백신을 만들고 있다. 이 백신의 경우 알츠하이머병 환자가 6개월마다 주사를 맞아야 병세가 악화하는 현상을 막을 수 있었다. 좀 더 정교한 백신으로 가다듬어야 알츠하이머병을 거의 완벽하게 예방할 수 있다는 설명이다. 이 회사는 타우 단백질에 대한 백신 개발도 병행하기 시작했다.
알츠하이머병의 세계적 권위자인 배너연구소의 에릭 라이먼은 “매우 의미 있는 첫걸음”이라며 “그러나 여전히 첫걸음의 시작일 뿐”이라고 과대포장을 우려했다. 라이먼 박사는 이 회사의 과학 자문을 맡고 있다.
지구촌 곳곳에서 진단방법의 개발 또한 활기를 띄고 있다. 독일에서는 알츠하이머병의 발병 여부를 상당히 이른 시기에 예측할 수 있는 진단 방법이 개발됐다.
독일 튀빙겐 신경퇴행성질병센터는 알츠하이머병의 증상이 나타나기 6.8년 전에 발병 가능성을 예측할 수 있다는 연구 논문을 세계적인 과학저널 최근호에 게재했다.
이들은 베타아밀로이드나 타우 단백질이 아닌 신경미세사(NfL)로 불리는 단백질에 주목했다. 알츠하이머병에 걸리기 쉬운 유전적 돌연변이를 가진 243명과 그렇지 않은 162명에 대해 NfL 수치를 조사했다. 그 결과 증상이 생기기 약 6.8년전 NfL 수치가 현저하게 달라졌다. 유전적 돌연변이가 없는 사람들보다 변이가 있는 사람들의 혈액과 척수에서 NfL 수치가 높게 나왔다.
국내에서도 눈에 띄는 진단방법이 선보였다. 서울대 의대 묵인희ㆍ이동영 교수 공동 연구팀은 “뇌 속에 타우 단백질이 얼마나 있는지를 혈액 검사로 진단할 수 있는 기술을 개발했다”고 지난 21일 국제 학술지 ‘브레인’을 통해 발표했다. 그동안 타우 단백질이 뇌 속에 축적된 양을 확인하려면 양전자 단층 촬영(PET)과 같은 고가장비를 사용해야 했는데, 이 대신 간단히 피 한 방울로 검사할 수 있게 된 것이다.