툴젠, 2020년 첫 '유전자 가위' 신약물질 '임상1상' 신청
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유전자 교정 바이오기업 툴젠이 오는 2020년 상반기에 '유전자 가위' 기술을 활용한 '황반변성' 신약물질에 대한 임상1상을 신청한다. 이후 임상 승인을 받으면 2020년 말 1상에 들어갈 것으로 전망된다. 툴젠은 현재 전세계 최대 시장인 미국과 연구개발(R&D) 비용 절감이 가능한 호주 가운데, 임상1상 신청 국가를 검토 중이다.
김석중 툴젠 사업개발 이사는 20일 싱가포르 '리조트 월드 센토사'에서 열린 '파 이스트(PHAR EAST) 2019' 행사 세션발표를 통해 "앞으로 비임상을 마친 뒤 2020년 상반기 임상1상을 신청할 계획이다"고 밝혔다. 이는 임상에 들어가는 툴젠의 첫 번째 '유전자 가위' 신약물질이 된다.
툴젠은 국내에서 유일하게 3세대 유전자가위 '크리스퍼 카스9'(CRISPR Cas9) 기술을 적용한 신약물질 연구개발을 진행 중이다. '크리스퍼 카스9' 기술은 살아있는 세포에서 원하는 유전체 위치를 잘라 유전정보를 바꿀 수 있다. 따라서 이 기술로 관련 질환에 대한 근본적 치료가 가능하다는 설명이다.
이를테면 주사기에 '유전자 가위' 약물성분을 담아 체내에 주입하면 이 유전자가위가 이동수단인 '전달 바이러스'를 타고 유전자가 망가진 세포까지 이동한다. 이후 세포 속에서 망가진 유전자를 잘라내는 방식이다. 잘려나간 빈 유전체 공간에는 '디엔에이(DNA) 복구' 과정을 통해 다시 정상 유전자가 생긴다. 이미 동물실험에서 유전자를 자르는 정확도가 100%에 육박한 것으로 전해진다.
이 기술이 앞으로 상용화되면 유전 희귀질환을 치료하는 길이 활짝 열릴 전망이다. 툴젠은 첫 임상 대상으로 안과질환인 '황반변성'에 무게를 두고 있으나, 앞으로 손·발 근육이 쪼그라드는 '샤르코-마리-투스병'과 출혈이 멈추지 않는 '혈우병' 등 희귀질환에 대해서도 차례로 임상을 진행할 계획이다.