[단독]죽음앞둔 아이, 혈액암 신약으로 두달만에 완치 "기적 일어나" > NEWS

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4일(현지시간) 미국 캘리포니아주 칼스배드의 하얏트호텔에서 열린 '2019 세포&유전자 미팅' 콘퍼런스에서 <뉴스1>과 인터뷰 중인 에밀리의 아버지 톰 화이트헤드. © 뉴스1

(칼스배드=뉴스1) 이영성 기자 = "병원에서 치료 가능성이 없다고 했던 딸, 임상 중 투여한 한 신약으로 완치됐습니다."

최근 혈액암 완치 시대를 열며 전세계적으로 주목받은 '카티'(CAR-T) 계열 신약 '킴리아' 얘기다. 2017년 8월 미국서 세계 첫 CAR-T 신약으로 허가받은 다국적제약사 노바티스의 '킴리아'는 임상 초기단계인 1상에서부터 이 같은 기적을 만들었다. 주치의도 가망이 없다고 봤던 7살배기 여자 아이는 임상1상에서 혈액암 신약물질 '킴리아'를 투여받은 지 약 두 달 만에 암세포가 완전히 사라졌다. 이 아이는 혈액암인 급성 림프구성 백혈병(ALL) 환자였다.

현재 건강한 14살 중학생이 된 에밀리가 그 주인공이다. 7년이 지난 지금까지 암 재발은 없었다. 에밀리의 아버지 톰 화이트헤드는 4일(현지시간) 미국 캘리포니아주 칼스배드의 하얏트호텔에서 열린 '2019 세포&유전자 미팅' 콘퍼런스에서 <뉴스1>과 인터뷰를 통해 "5살까지 건강했던 에밀리가 백혈병으로 상태가 매우 안 좋았지만 7살 때 세포치료를 받았고 결국 기적이 일어났다"고 당시를 회상했다.

'킴리아'는 체내 면역 T세포가 암세포만 공격할 수 있도록 이 세포에 특정 유전자를 삽입해 만들어진 CAR-T 계열 첫 신약이다. 그동안 다른 혈액암인 만성 골수성 백혈병에선 노바티스의 '글리벡'이 생존율을 90% 이상으로 높인 혁신약으로 칭송받았지만 림프구성 백혈병은 그런 약이 없었다. '킴리아'는 급성 림프구성 백혈병 환자 63명을 대상으로 진행한 임상2상에서 치료 3개월 만에 완전관해율 83%를 기록하는 유례없는 효과를 냈다. 결국 임상2상 단계에서 80%가 넘는 환자들이 에밀리처럼 암세포가 모두 사멸된 것이다. 완전관해 상태가 일정기간 지속되면 완치가 됐다고 볼 수 있다.

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4일(현지시간) 미국 캘리포니아주 칼스배드의 하얏트호텔에서 열린 '2019 세포&유전자 미팅' 콘퍼런스에서 자신의 치료 사례를 발표한 에밀리. © 뉴스1